3月12日(木)22時41分配信

 筋肉や腱(けん)などの組織の中に骨ができる難病「進行性骨化性線維異形成症(FOP)」の患者からiPS細胞(人工多能性幹細胞)を作製し、FOPの原因遺伝子を修復することに、京都大iPS細胞研究所の戸口田淳也教授らのグループが世界で初めて成功した。修復前後のiPS細胞を比較することで、正確な病態解明や創薬につながることが期待される。論文は米科学誌「ステムセルズ」の電子版で12日、発表された。
 FOPは国内の患者数が40~70例のまれな病気。ACVR1という骨形成に関わる遺伝子の突然変異が原因であることまでは分かっているが、まだ有効な治療薬がない。

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